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腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗领域应用最广泛且安全性公认较高的病毒载体之一,为全球众多罕见病患者带来了 “从无药可医到临床获益” 的希望。然而,该技术仍面临多重现实瓶颈:非精准递送、肝毒性高、组织屏障限制、费用高昂等问题共同制约着AAV的科研突破与临床转化。 近期,AAV的组织靶向性实验设计备受关注,以下几个方面尤为关键: 血清型选择困难户:从AAV1到AAV13,各血清型对不同组织的亲和性差异显著,如何精准匹配成为首要挑战; 注射方式与剂量困境:静脉注射or侵入性注射?如何为特定组织选择最适注射方式
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腺样体切完没多久 又开始打呼噜了
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